AAVnerGene anuncia AAVone®2.1 India - English Japan - Japanese

AAVnerGene Inc. ha lanzado AAVone®2.1, una nueva plataforma de producción de AAV de plásmido único que logra aproximadamente 1 x 10¹⁶ copias del genoma (CG)/L y más del 70% de cápsides completas en la cosecha. Esta plataforma está diseñada para mejorar la productividad del vector AAV, el rendimiento de la cápside completa, y la eficiencia de fabricación.

AAVone®2.1 ha superado las limitaciones de los sistemas convencionales de producción de AAV multiplásmido, que a menudo generan un alto porcentaje de cápsides vacías. La plataforma ha demostrado su eficacia con múltiples serotipos de AAV y es compatible con líneas celulares HEK293 y flujos de trabajo de fabricación existentes.

Las mejoras que ofrece AAVone®2.1 pueden reducir los requisitos de plásmidos, el volumen de cultivo, la carga de purificación y los pasos de procesamiento, mejorando al mismo tiempo la calidad general del vector. Este avance está diseñado para facilitar la escalabilidad clínica y comercial de los programas de terapia génica basados en AAV.

Qizhao Wang, Ph.D., director de Tecnología de AAVnerGene, destacó la importancia de este desarrollo al afirmar que "la fabricación de AAV sigue siendo uno de los retos técnicos y económicos más importantes en la terapia génica". AAVone®2.1 busca resolver limitaciones en productividad y complejidad de purificación presentes en sistemas convencionales.

Daozhan Yu, Ph.D., consejero delegado de AAVnerGene, señaló que AAVone®2.1 tiene el potencial de "simplificar, escalar y abaratar la fabricación de AAV", lo que podría beneficiar a programas de terapia génica en su viabilidad clínica y comercial. Los socios de AAVnerGene ya están utilizando esta tecnología en el desarrollo de múltiples programas de terapia génica con AAV.

AAVnerGene es una empresa de biotecnología con sede en Maryland que se enfoca en soluciones para los desafíos en la terapia génica con AAV, incluyendo la fabricación y la administración. Sus plataformas están diseñadas para mejorar la productividad y la seguridad en el desarrollo de fármacos de terapia génica.